Ін’єкція для лікування підвищеного рівня холестерину схвалена у великобританії

11

Національна служба охорони здоров’я великобританії схвалила новий укол, що знижує рівень холестерину-ним зможуть скористатися 300 тис. Осіб протягом наступних трьох років.

Препарат інклісіран буде вводитися два рази на рік у вигляді ін’єкцій.

В основному він буде призначатися пацієнтам, які страждають генетичним захворюванням, яке призводить до високого холестерину, а також тим, хто вже переніс серцевий напад або інсульт, і тим, хто погано реагує на препарати, що знижують рівень холестерину – статини.

Новий спосіб відомий під назвою «придушення генів». Це розвивається терапевтичний метод, який спрямований на усунення основних причин захворювання, а не симптомів, які воно викликає. Ін’єкція націлена на конкретний ген, не дозволяючи йому виробляти протеїн.

До цих пір більшість методів лікування з використанням технології придушення генів використовувалося для лікування рідкісних генетичних захворювань. Це означає, що інклісіран стане одним з перших препаратів, що пригнічують гени, які будуть використані в більш широкому масштабі. Зараз триває робота над тим, щоб зрозуміти – чи можна використовувати придушення гена для лікування широкого спектру захворювань, включаючи хворобу альцгеймера і рак .

Ліки, що пригнічують гени, працюють, впливаючи на певний тип рнк (рибонуклеїнової кислоти) в організмі. Цей тип називається «інформаційної рнк». Ці рнк знаходяться в кожній клітині тіла і відіграють важливу роль у потоці генетичної інформації. Але інформаційна рнк (мрнк) є одним з найбільш важливих типів, наявних в нашому організмі – вона копіює і несе генетичні інструкції з нашої днк і виробляє певні білки в залежності від «інструкцій».

У разі уколу холестерину придушення гена працює за рахунок націлювання на білок pcsk9 і його деградації. Цей білок бере участь у регулюванні холестерину в нашому організмі, але в надлишку зустрічається у людей з високим рівнем холестерину лпнщ («поганий» холестерин). Запобігання виробництву цього білка в першу чергу знизить рівень холестерину.

Щоб впливати на цю конкретну мрнк, дослідники створили синтетичну версію іншого типу рнк – її називають мала інтерферуюча рнк (мірнк), в лабораторії. Це високоспецифічний ділянку рибонуклеїнової кислоти, який можна використовувати для націлювання на певні мрнк.

У цьому випадку sirna призначена спеціально для мрнк, яка несе «інструкції» для білка pcsk9. Він зв’язується зі своєю мрнк-мішенню і руйнує «інструкції», що значно знижує кількість вироблених білків.

Генна терапія зазвичай здійснюється за допомогою вірусного вектора-вірусоподібного носія, який доставляє гени в наші клітини так само, як вірус може їх заразити. До цих пір терапія з використанням вірусних векторів використовувалася для лікування рідкісних генетичних захворювань крові , генетичної сліпоти і спінальної м’язової атрофії .

Хоча вірусні вектори дуже ефективні при одноразовому лікуванні, при необхідності може бути неможливо ввести другу дозу через несприятливі імунні реакції. Ці препарати також дуже дороги .

Через це багато з досліджуваних в даний час препаратів для придушення гена доставляються з використанням іншої техніки. Ці методи, відомі як методи лікування невірусними векторними генами, доставляють ліки за допомогою наночастинок, які захищають його від розкладання в крові, тому його можна доставляти спеціально до мети, такої як печінка, яка є мішенню холестеринового уколу.

Терапія з придушення генів за допомогою невірусних векторів здається більш перспективною, оскільки їх можна вводити кілька разів з побічними ефектами. В даний час невірусна векторна терапія використовується для лікування рідкісного генетичного стану, званого спадковим транстиретин-опосередкованим амілоїдозом , а також в мрнк-вакцинах, таких як biontech / pfizer і moderna .

Цікаво, однак, що укол холестерину не ховається всередині наночастинки і не доставляється вірусним вектором.

Замість цього мірнк була сильно модифікована в лабораторії, щоб протистояти деградації в крові. До нього також прикріплений ліганд (молекула цукру, яка працює як гачок), що дозволяє йому цілеспрямовано впливати на клітини печінки.

В даний час досліджуються ще кілька препаратів, що пригнічують гени, для лікування безлічі інших захворювань , в тому числі захворювань нирок (наприклад, запобігання побічних реакцій після трансплантації), шкіри (рубцювання), раку (включаючи меланому, простату, підшлункову залозу, мозок та інші). Пухлини) і очні захворювання (наприклад, вікова дегенерація жовтої плями і глаукома).

Кожна з цих методів придушення гена буде використовувати ті ж методи, що й інші ліки, що існують в даний час, – впливаючи на певний ген або білок і відключаючи його. Але у випадку раку, оскільки він дуже складний, може знадобитися цільове вплив на кілька різних білків.